Therapieansatz mTOR Hemmstoffe

Eine Substanz dieser Wirkstoffgruppe, die auch in der MILES Studie eingesetzt wird, nennt sich „Sirolimus“ oder „Rapamycin“. Sie wird vertrieben von der Firma WEYTH unter dem Namen „Rapamune“.

Rapamycin wird normalerweise benutzt, um bei Patienten die Abstoßung von Transplantationsorganen zu verhindern. Zur Therapie der LAM soll Rapamycin aber aus einem anderen Grund eingesetzt werden. Da Tuberin bei LAM durch den Gendefekt nicht richtig funktioniert und bestimmte Stoffwechselprozesse in der Zelle, die zu einem ungehemmten Wachstum führen, nicht unterdrückt, soll seine Funktion von Ramapamycin übernommen werden. Damit vermag Rapamycin möglicherweise dieses ungehemmte Zellwachstum bei LAM zu unterdrücken.

Die Forschungsergebnisse haben zu der bislang ersten Patientenstudie geführt, die auf Initiative der LAM Foundation seit Anfang 2006 begonnen hat. Genehmigungsverfahren und offene Fragen der Finanzierung haben einen früheren Start verhindert. Doch nun ist die Studie offen für alle Patientinnen, die die Kriterien erfüllen und die Reise in die USA in regelmäßigen Abständen auf sich nehmen können.

Die Ein- und Ausschlusskriterien können nachgelesen werden auf der Homepage der LAM Foundation:
http://www.thelamfoundation.org/LAM_Treatment.htm

Dennoch hat Rapamycin beachtliche Nebenwirkungen: unter anderem die Immunsuppression, die die Anfälligkeit für Infektionen erhöht, eine Reduktion der Anzahl von Blutblättchen, woraus Blutungen entstehen können, die Erhöhung der Blutfette und selten Pneumonie-ähnliche Symptome. Gleichwohl hängen die meisten Nebenwirkungen von der Höhe der Dosierung ab und sind reversibel, wenn das Medikament abgesetzt wird. Es gibt Anzeichen dafür, dass zur Behandlung von LAM vielleicht eine Dosis ausreicht, die unter der immunsuppressiven Wirkung liegt.

Von der LAM Foundation, der amerikanischen Tuberöse Sklerose Allianz und dem Nationalen Krebsinstitut der USA wurden Anfang 2003 insgesamt ca. 1 Million Dollar für die wissenschaftliche Erprobung des Medikaments zur Verfügung gestellt. Im Mai 2003 startete in Cincinnati ein erster umfangreicher Behandlungsversuch mit Rapamycin, der zum Ziel hatte, die Nierentumore (Angiomyolipome, kurz: AMLs) zum Schrumpfen zu bringen. Das Ergebnis war positiv.

Ein Interview mit Dr. Frank McCormack zur MILES Studie, veröffentlicht von der LAM Foundation und nachzulesen unter http://www.thelamfoundation.org/LAM_physicians.htm#research

Dr. Frank McCormack ist Direktor des wissenschaftlichen Ausschußes der LAM Foundation und Pulmologe im Medizinischen Zentrum der Universität Cincinnati, USA.

Hier finden Sie die Ergebnisse der MILES-Studie:

Originalbericht zur MILES-Studie in englischer Sprache von Dr. Francis X. McCormack u.a.

Deutsche Zusammenfassung der Ergebnisse der MILES-Studie von Frau Dr. Husemann

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