Noch vor wenigen Jahren bot sich für neu diagnostizierte LAM-Patientinnen eine unerträgliche Situation. Die Ärzte waren ratlos und andere Patientinnen schienen nicht zu existieren. Noch in den 90er Jahren vermittelten die wenigen Veröffentlichungen in medizinischen Fachjournalen vor allem eines: Hoffnungslosigkeit. Wenige, und vor allem lückenhafte Erkenntnisse über die Krankheit und ihre Ursachen, sowie die rein experimentellen Therapieempfehlungen, die keine wissenschaftliche Grundlage hatten, waren vorherrschend. Die 10-Jahres Überlebensrate nach Diagnosestellung wurde Mitte der 90er Jahre noch mit 30% angegeben. Heute ist die Prognose deutlich besser: eine englische Studie berichtete 2004 ein 10-Jahres-Überleben von 91% bei 72 Patientinnen (Johnson et al 2004). Die LAM Foundation (USA) berichtet eine mittlere transplantationsfreie 10-Jahres-Überlebenszeit von 86% und eine mediane Überlebenszeit von 29 Jahren ab Symptombeginn, bzw. von 23 Jahren ab Diagnosestellung (oprescu et al. 2013).
Durch eine für solch eine seltene Erkrankung beachtlich rege Forschung konnte das grundlegende Prinzip von LAM verstanden und eine wirksame Therapie (Sirolimus) gefunden werden, die die Krankheit aufhalten kann. Durch die sogenannte MILES-Studie, bei welcher 89 Patientinnen eingeschlossen waren (Mc Cormack et al. 2011) wurde die Wirksamkeit des m-TOR_Inhibitors Sirolimus belegt. Patientinnen, die heute eine Diagnose erhalten, treffen auf Ärzte, die zumindest schon einmal von der Krankheit gehört haben und teilweise sogar Empfehlungen aussprechen können.
Zu verdanken ist dies zum größten Teil den Bemühungen der LAM Foundation in den USA, die seit 1995 LAM den Kampf angesagt hat.
Johnson SR, Whale CI, Hubbard RB, Lewis SA, Tattersfield AE (2004) Survival and disease progression in UK patients with lymphangioleiomyomatosis. Thorax 59(9): 800-803
McCormack FX, Inoue Y, Moss J et al (2011) Efficacy and safety of sirolimus in lymphagioleiomyomatosis. N Engl J Med 364(17): 155 – 606 (National Institutes of Health Rare Lung Diseases Consortium, MILES Trial Group)
